اگست میں دنیا بھر میں مجموعی طور پر 22 نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی منظوری دی گئی تھی ، جس میں 19 نایاب بیماریوں کا سامنا کرنا پڑا تھا۔

اگست میں دنیا بھر میں مجموعی طور پر 22 نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی منظوری دی گئی تھی ، جس میں 19 نایاب بیماریوں کا سامنا کرنا پڑا تھا۔

حالیہ برسوں میں ، نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی اور منظوری کو نمایاں طور پر تیز کیا گیا ہے ، جس سے دنیا بھر میں نایاب بیماریوں کے مریضوں کے علاج کے لئے مزید امید پیدا ہوتی ہے۔ اگست 2023 میں ، مجموعی طور پر 22 نایاب بیماریوں کی دوائیوں کو دنیا بھر میں منظور کیا گیا ، جس میں 19 نایاب بیماریوں کا احاطہ کیا گیا۔ یہ اعداد و شمار ایک بار پھر اس اہمیت کو اجاگر کرتا ہے جو دواسازی کی صنعت نایاب بیماری کے میدان سے منسلک ہوتی ہے اور مریضوں کو علاج کے زیادہ اختیارات مہیا کرتی ہے۔

نایاب بیماریوں کے لئے منظور شدہ دوائیوں کا جائزہ

نایاب بیماریاں انتہائی کم واقعات کی شرح والی بیماریوں کا حوالہ دیتی ہیں۔ عام طور پر ، وہاں کم مریض ہیں لیکن بہت ساری قسمیں۔ چھوٹے بازار کے سائز کی وجہ سے ، نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی کو ایک بار بہت بڑے چیلنجوں کا سامنا کرنا پڑا۔ تاہم ، مختلف ممالک میں پالیسیوں اور تکنیکی ترقی کی حمایت کے ساتھ ، نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی آہستہ آہستہ دواسازی کی صنعت میں ایک گرم فیلڈ بن گئی ہے۔ اگست 2023 میں دنیا بھر میں نایاب بیماری کی دوائیوں کی منظوری کے بارے میں ذیل میں تفصیلی اعداد و شمار ہیں:

نایاب بیماریوں کی منشیات کی نشوونما کے رجحانات

مذکورہ بالا اعداد و شمار سے ، یہ دیکھا جاسکتا ہے کہ نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی اور منظوری مندرجہ ذیل رجحانات کو ظاہر کرتی ہے۔

1.عالمی تعاون مضبوط کرتا ہے: نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی اب کسی ایک ملک یا خطے تک محدود نہیں ہے ، بلکہ سرحد پار سے تعاون کے ذریعہ اس میں تیزی لائی جاتی ہے۔ مثال کے طور پر ، ریاستہائے متحدہ ، یوروپی یونین اور جاپان جیسے خطے نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی منظوری میں قریبی تعاون برقرار رکھتے ہیں۔

2.جین تھراپی ٹکنالوجی میں اضافہ ہوتا ہے: حالیہ برسوں میں ، جین تھراپی ٹکنالوجی نے نایاب بیماریوں کے میدان میں پیشرفت کی پیشرفت کی ہے۔ اگست میں منظور شدہ دوائیوں میں ، بہت سے جین میں ترمیم یا جین کی تبدیلی کی ٹیکنالوجی پر مبنی جدید علاج ہیں۔

3.پالیسی کی حمایت کو تقویت ملی ہے: مختلف ممالک کی حکومتوں نے فارماسیوٹیکل کمپنیوں کو "یتیم دوائیں" ، ٹیکس مراعات اور مارکیٹ کے خصوصی ادوار جیسی پالیسیوں کے ذریعے نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی میں سرمایہ کاری کرنے کی ترغیب دی ہے۔ مثال کے طور پر ، امریکی ایف ڈی اے کی "پیشرفت تھراپی" کی پہچان نے کچھ نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی منظوری کو نمایاں طور پر تیز کردیا ہے۔

مریضوں کے فوائد اور مستقبل کے امکانات

نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تیز رفتار منظوری سے مریضوں کو ٹھوس فوائد لائے گئے ہیں۔ ایک مثال کے طور پر ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کی atrophy (SMA) کو لے کر ، اس بیماری کے علاج کے اختیارات گذشتہ ایک دہائی کے دوران کسی چیز سے کسی چیز تک نہیں ہیں ، اور متعدد دوائیں منظور کی گئیں ، جس سے مریضوں کے معیار زندگی اور زندگی کی توقع کو نمایاں طور پر بہتر بنایا گیا ہے۔

مستقبل میں ، صحت سے متعلق دوائی اور مصنوعی ذہانت کی ٹیکنالوجی کے اطلاق کے ساتھ ، نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی کی کارکردگی میں مزید بہتری متوقع ہے۔ ایک ہی وقت میں ، نایاب بیماریوں کے اندراج کے نظام اور دنیا بھر میں مریضوں کی تنظیمیں بھی منشیات کی نشوونما کے لئے زیادہ مدد فراہم کریں گی۔

نتیجہ

اگست 2023 میں ، عالمی نایاب بیماری کے منشیات کی تحقیق اور ترقی کے میدان نے ایک اور بمپر فصل کا آغاز کیا۔ 22 منشیات کی منظوری سے 19 نایاب بیماریوں کے مریضوں کو نئی امید ملی ہے۔ اگرچہ نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی کو اب بھی بہت سارے چیلنجوں کا سامنا ہے ، لیکن صنعت کے اندر جدت اور تعاون مستقل طور پر اس میدان کو آگے بڑھا رہا ہے۔ ہم مستقبل میں آنے والے مزید پیشرفت کے علاج کے منتظر ہیں ، جس سے پوری دنیا میں نایاب بیماریوں کے مریضوں کو فائدہ ہوتا ہے۔