Ionis فارماسیوٹیکلز امیدوار Ion582 کو فرشتہ سنڈروم کے علاج کے لئے ایک پیشرفت تھراپی کے طور پر پہچانا گیا ہے

Ionis فارماسیوٹیکلز امیدوار Ion582 کو فرشتہ سنڈروم کے علاج کے لئے ایک پیشرفت تھراپی کے طور پر پہچانا گیا ہے

حال ہی میں ، آئونس فارماسیوٹیکلز نے اعلان کیا ہے کہ اس کے منشیات کے امیدوار آئن 582 کو انجل مین سنڈروم کے علاج کے لئے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کے ذریعہ پیش رفت تھراپی کے عہدہ سے نوازا گیا ہے۔ یہ پہچان منشیات کی کلینیکل ترقی میں ایک اہم سنگ میل کی نشاندہی کرتی ہے اور فرشتہ سنڈروم کے مریضوں کے لئے بھی نئی امید لاتی ہے۔

فرشتہ سنڈروم کا تعارف

فرشتہ سنڈروم ایک نایاب نیوروڈیولپمنٹل ڈس آرڈر ہے جس کی وجہ UBE3A جین میں فنکشن کی کمی ہے۔ عام طور پر مریض شدید ترقیاتی تاخیر ، تقریر کی خرابی ، موٹر عوارض ، مرگی کے دوروں اور خوش کن طرز عمل کی منفرد خصوصیات کے ساتھ پیش کرتے ہیں۔ فی الحال اس بیماری کا کوئی بنیادی علاج نہیں ہے ، اور علاج بنیادی طور پر علامات کو دور کرنے کے لئے ہے۔

آئن 582 کی کارروائی کا طریقہ کار

آئن 582 ایک اینٹی سینس اولیگونوکلیوٹائڈ (ASO) منشیات ہے جو UBE3A جین کے پیٹرن ایللی کو نشانہ بناتے ہوئے اپنے اظہار کو بحال کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے ، اس طرح زچگی ایلیل کے فعال نقصان کی تلافی کرتا ہے۔ یہ جدید تھراپی فرشتہ سنڈروم کے مریضوں میں بنیادی طور پر علامات کو بہتر بنانے کا وعدہ کرتی ہے۔

پیشرفت تھراپی کی پہچان کی اہمیت

ایف ڈی اے کی پیشرفت تھراپی کی شناخت شدید یا جان لیوا بیماریوں کو نشانہ بنانے والی دوائیوں کی ترقی کو تیز کرنے کے لئے ڈیزائن کی گئی ہے۔ منشیات جنہوں نے یہ سرٹیفیکیشن حاصل کیا ہے وہ زیادہ بار بار ایف ڈی اے مواصلات ، ترجیحی جائزہ اور دیگر ترجیحی پالیسیوں سے لطف اندوز ہوسکتے ہیں ، تاکہ مارکیٹ میں تیزی سے داخل ہوسکے۔

آئن 582 کی کلینیکل پیشرفت

ION582 کی فی الحال معلوم کلینیکل ڈویلپمنٹ کی پیشرفت ہے:

مارکیٹ کے امکانات اور مسابقتی زمین کی تزئین کی

فرشتہ سنڈروم ڈرگ مارکیٹ فی الحال اپنے ابتدائی مراحل میں ہے ، اور آئن 582 کلینیکل ڈویلپمنٹ میں داخل ہونے والے چند منشیات کے امیدواروں میں سے ایک ہے۔ فرشتہ سنڈروم کے لئے ترقی کے تحت اہم دوائیں درج ذیل ہیں:

ماہر کی رائے

"آئن 582 کی پیشرفت تھراپی کی پہچان ایک دلچسپ پیشرفت ہے۔ ASO ٹکنالوجی فرشتہ سنڈروم جیسی سنگل جین جینیاتی بیماریوں کے عین مطابق علاج کا امکان فراہم کرتی ہے۔ جبکہ زیادہ کلینیکل ڈیٹا کی ضرورت ہے ، لیکن یہ شناخت بلا شبہ علاج کے ممکنہ آپشنز کی ترقی کو تیز کرتی ہے۔"

مریض ٹشو کا رد عمل

فرشتہ سنڈروم فاؤنڈیشن کے سی ای او امانڈا مور نے تبصرہ کیا: "ہمیں یہ دیکھ کر بہت خوشی ہوئی ہے کہ آئن 582 کو یہ اہم پہچان حاصل ہے۔ مریضوں کے کنبے برسوں سے علاج کے موثر اختیارات کا انتظار کر رہے ہیں۔ اس پیشرفت نے ہمیں امید اور متعلقہ تحقیق کی حمایت جاری رکھنے کی اہمیت کی یاد دہانی کی ہے۔"

اگلا منصوبہ

آئونس کا منصوبہ ہے کہ 2024 میں فیز I/II کے کلینیکل ٹرائل کو مکمل کریں اور نتائج کی بنیاد پر فیز III کے مطالعے کو آگے بڑھائیں۔ کمپنی نے کہا کہ وہ پیشرفت کے علاج معالجے کی شناخت کے فوائد کا مکمل استعمال کرے گا ، ایف ڈی اے کے ساتھ قریبی رابطے کو برقرار رکھے گا اور ترقیاتی عمل کو تیز کرے گا۔

سرمایہ کاروں کا رد عمل

اس خبر سے متاثرہ ، اعلان کے دن آئونس فارماسیوٹیکلز (نیس ڈیک: آئنوں) اسٹاک کی قیمت میں تقریبا 7 7 فیصد اضافہ ہوا۔ تجزیہ کاروں نے توقع کی ہے کہ اگر ION582 کو آخر کار منظور کرلیا گیا ہے تو ، اس کی سالانہ فروخت 500-1 بلین ڈالر تک پہنچ سکتی ہے۔

خلاصہ کریں

آئن 582 کی ایف ڈی اے کی پیشرفت تھراپی کی شناخت فرشتہ سنڈروم کے علاج کے شعبے میں ایک اہم پیشرفت ہے۔ یہ پیشرفت نہ صرف جینیاتی بیماریوں کے علاج میں ASO ٹکنالوجی کی صلاحیت کی عکاسی کرتی ہے ، بلکہ مریض کی آبادی میں بھی نئی علاج معالجے کی امید لاتی ہے۔ جیسا کہ کلینیکل ٹرائلز آگے بڑھتے ہیں ، میڈیکل کمیونٹی منشیات کی حفاظت اور افادیت کے اعداد و شمار پر کڑی نگرانی کرے گی۔